الولايات المتحدة تجيز بيع عقار معالج لأحد أشكال مرض "شاركو" الجينية

باريس - أعلن مختبر "بايوجن" الأميركي أنّ السلطات الصحية الأميركية منحته ترخيصا مسبقا لطرح عقار "كالسودي" المُعالِج لأشكال وراثية معينة من مرض "شاركو" تصيب نسبة صغيرة من المرضى. وأجازت إدارة الأغذية والعقاقير بموجب ترخيص سريع طرح دواء "كالسودي" (اسمه التجاري توفرسن) في الولايات المتحدة، على ما أعلن المختبر في بيان أصدره مؤخرا. ويعالج هذا الدواء شكلاً وراثياً من التصلب الجانبي الضموري يسمى "سلا سود 1"، يُعرف أيضاً بتسمية مرض "شاركو".

ويُفترض أن تُثبت دراسة للمرحلة الثالثة من التجارب السريرية ستُعلَن نتائجها بين عامي 2026 و2027، قرار الإدارة الأميركية المُبكر. و"كالسودي" هو أول علاج يستهدف عاملاً جينياً لمرض "شاركو" تجري الموافقة على طرحه بحسب المختبر الذي أشار إلى أنّ وكالة الأدوية الأوروبية وافقت في ديسمبر على النظر في طلب ترخيص تسويق “توفرسن”، في إجراء لا يزال جارياً في المرحلة الراهنة.

وتطال الأشكال الجينية من مرض "شاركو" بين 10 إلى 15 في المئة فقط من المرضى. أما الجين "سود 1" فهو ليس موجودا سوى في 3 إلى 4 في المئة من مختلف أشكال مرض "شاركو"، بحسب أرقام جمعية الأبحاث المتعلقة بهذا المرض.

وأُعطي الترخيص بناءً على نتائج عدد كبير من الدراسات الأولية التي أجريت على عشرات من المرضى تراوحت أعمارهم بين 23 و78 عاما، وأظهرت تدهورا في القدرات الجسدية أقل وضوحا لدى المرضى الذين عولجوا بعقار "كالسودي" مقارنة بمَن تناولوا علاجاً وهمياً.

وأشار تيموثي ميلر الذي أجرى اختبارات على "كالسودي" وهو أحد مديري مركز "أي.أل.أس" التابع لجامعة واشنطن في سانت لويس، إلى أنّ موافقة السلطات الصحية الأميركية على تسويق العقار تحمل “أملاً يتمثل في أنّ الأشخاص الذين يعيشون مع هذا النوع النادر من المرض يمكن أن يستفيدوا من تقلّص ضعف قواهم البدنية ووظائفهم السريرية والتنفسية".

ورغم التقدّم المحرز خلال السنوات الأخيرة، لا يزال مرض "شاركو" غير قابل للشفاء حتى المرحلة الراهنة. ويتسبب هذا المرض للمصاب به بشلل تدريجي في العضلات يؤدي بصورة تدريجية إلى صعوبات كبيرة في المشي والأكل والتنفس والتحدث، في حين تبقى قدرات المريض الذهنية والفكرية سليمة.

ويفارق المريض الحياة بعد ثلاث إلى خمس سنوات من تشخيص المرض، بينما تزيد بعض العلاجات من حياته لبضعة أشهر من خلال إبطاء تقدّم المرض. ويعرف خبراء مايو كلينيك مرض "شاركو" على أنه مجموعة من الاضطرابات الوراثية التي تُسبب تلف الأعصاب. ويُصيب هذا التلف في الغالب الذراعين والساقين (الأعصاب المحيطية). ويُطلق على هذا المرض أيضًا اسم الاعتلال العصبي الوراثي في الأعصاب الحركية والحسية.

ويتسبب مرض "شاركو" في صغر العضلات وضعفها. وقد يصاب المريض أيضًا بفقدان الإحساس وتقلصات العضلات وصعوبة المشي. ومن المشاكل الشائعة المرتبطة بهذا المرض تشوهات القدم مثل أصابع القدم المطرقية وارتفاع قوس القدم. وفي العادة تبدأ الأعراض بالقدمين والساقين، ولكن قد يصل أثرها إلى اليدين والذراعين في نهاية المطاف. وتظهر أعراض مرض "شاركو" عادة في مرحلة المراهقة أو البلوغ المبكر، ولكنها قد تظهر أيضًا في مرحلة منتصف العمر.